Главная » ЗДОРОВЬЕ » В США одобрен первый пероральный препарат для лечения болезни Фабри

В США одобрен первый пероральный препарат для лечения болезни Фабри

Регуляторы США одобрили Galafold компании Amicus Therapeutics («Эмикус Терапьютикс») – первый препарат для приема внутрь, показанный для лечения взрослых пациентов с болезнью Фабри, сообщает PharmaTimes.

Болезнь Фабри (БФ) – редкое, серьезное генетическое заболевание, которое приводит к отложению глоботриаозилцерамида (GL-3; тип жира) в кровеносных сосудах, почках, сердце, нервах и прочих органах. Это вызвано присутствием неактивного или частично активного белка – альфа-галактозидазы A.

У пациентов развивается медленно прогрессирующая болезнь почек, гипертрофия сердца, аритмия, что приводит к инсульту и преждевременной смерти.

Galafold – пероральный низкомолекулярный препарат, разработанный для связывания с альфа-галактозидазой A, что способствует правильному свертыванию данного белка и улучшению его функции.

Эффективность препарата была показана в ходе 6-месячного плацебо-контролируемого клинического исследования с участием 45 взрослых с БФ. У субъектов, получавших Galafold в течение 6 мес., наблюдалось более существенное уменьшение отложения GL-3 в кровеносных сосудах почек по сравнению с группой плацебо.

Galafold был одобрен по ускоренной процедуре. Необходимы дальнейшие исследования для подтверждения его благоприятных клинических эффектов при БФ, отметили в FDA.

Источник: pharmvestnik.ru

Оставить комментарий

Ваш email нигде не будет показанОбязательные для заполнения поля помечены *

*