Главная » ЗДОРОВЬЕ » CHMP рекомендует одобрить орфанный препарат patisiran компании Alnylam

CHMP рекомендует одобрить орфанный препарат patisiran компании Alnylam

Комитет по лекарственным препаратам для медицинского применения (CHMP) EMA рекомендовал одобрить препарат patisiran компании Alnylam Pharmaceuticals (Элнилем Фармасьютикалз) для лечения наследственного транстиретин-опосредованного (hATTR) амилоидоза у взрослых с полинейропатией 1 или 2 стадии, сообщает BioSpace.

В случае одобрения регулятором препарат выйдет на рынок под торговым наименованием Onpattro.

hATTR-амилоидоз – это тяжелое врожденное заболевание, часто с летальным исходом. Причина заболевания – мутации в гене TTR, кодирующем белок транстиретин (TTR), который в основном вырабатывается печенью и обычно переносит витамин A. Мутации в гене TTR вызывают аномальное накопление амилоидных белков, что ведет к поражению органов и тканей – например, периферических нервов и сердца. Это вызывает боли и потенциально может привести к развитию кардиомиопатии. От hATTR-амилоидоза страдают около 50 тыс. человек во всем мире. Медиана выживаемости – 4,7 года после постановки диагноза и 3,4 года у пациентов с кардиомиопатией.

Patisiran, вводимый внутривенно препарат РНК-интерференционной (RNAi) терапии, таргетирует транстиретин, блокируя мРНК. Считается, что он блокирует выработку транстиретина, что уменьшает накопление амилоидных белков и обеспечивает их выведение из периферических тканей.

Регистрационную заявку на patisiran также рассматривает FDA. Дата принятия решения – 11 августа.

Заявка подана на основании данных клинического исследования APOLLO, в котором субъекты были рандомизированы в группы patisiran/плацебо в отношении 2 : 1. Они получали лечение 1 раз в 3 недели в течение 18 мес. Применение patisiran привело к улучшению параметров нейропатии, качества жизни, повседневной деятельности, способности передвигаться, нутритивного статуса и симптомов реакции автономной нервной системы по сравнению с плацебо.

Источник: pharmvestnik.ru

Оставить комментарий

Ваш email нигде не будет показанОбязательные для заполнения поля помечены *

*